背景
Imcivree 是由 Rhythm Pharmaceuticals 开发的一种注射用药，主要用于治疗因特定基因缺陷引起的单基因或综合征性肥胖。2020年11月，Imcivree 获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗6岁及以上因 POMC、PCSK1 或 LEPR 基因缺陷导致的肥胖患者。2022年6月，FDA 扩大了其适应症，批准其用于治疗6岁及以上患有巴德特-比德尔综合征（BBS）相关肥胖的患者。
药效学
Setmelanotide 是一种黑皮质素受体4（MC4R）激动剂，通过激活下丘脑中的 MC4R 通路，调节能量平衡，减少食欲，增加能量消耗，从而达到减重的效果。在临床试验中，Imcivree 显示出在治疗因 POMC、PCSK1、LEPR 缺陷或 BBS 导致的肥胖方面具有显著的疗效。
适应症
Imcivree 适用于以下患者的长期体重管理：
6岁及以上，因 POMC、PCSK1 或 LEPR 基因缺陷导致的肥胖患者，需通过 FDA 批准的基因检测确
6岁及以上，患有巴德特-比德尔综合征（BBS）相关肥胖的患者。
❗使用限制：
不适用于因其他原因导致的肥胖患者，包括其他遗传综合征相关肥胖或多基因性肥胖。
作用机制
Setmelanotide 通过激活下丘脑中的 MC4R 通路，调节能量平衡，减少食欲，增加能量消耗，从而达到减重的效果。该机制特别适用于因 POMC、PCSK1、LEPR 缺陷或 BBS 导致的肥胖患者。
用法用量及贮存
成人及12岁及以上的儿童：起始剂量为每日一次皮下注射2 mg，持续2周；如耐受良好，可增加至每日3 mg。
6至11岁的儿童：起始剂量为每日一次皮下注射1 mg，持续2周；如耐受良好，可增加至每日2 mg。
给药方式：
每日早晨皮下注射，注射部位可选择腹部、大腿或上臂，需每日轮换注射部位。
使用前应将药物从冰箱中取出，室温放置约15分钟，或在手掌中滚动加温60秒。
贮存条件：
- 应在2°C至8°C的冰箱中保存，避免冷冻。
- 药物应保持在原包装中，避免光照。
应该遵循哪些特殊预防措施？
在使用恩沙替尼前，应注意以下事项：
- 皮肤监测：Setmelanotide 可能导致皮肤色素沉着增加和痣的颜色加深，使用前及治疗期间应定期进行全身皮肤检查。
- 心率和血压监测：治疗期间应定期监测心率和血压，至少每6个月一次。
- 性功能障碍：男性患者可能出现自发性勃起，女性患者可能出现性欲增强等反应，需告知患者并在必要时寻求医疗帮助。
- 抑郁和自杀意念：治疗期间应监测患者的情绪变化，如出现抑郁或自杀意念，应考虑停止治疗。
- 过敏反应：如对 Setmelanotide 或其任何成分有严重过敏反应（如过敏性休克），禁止使用。
- 孕妇和哺乳期妇女：孕妇应权衡治疗的益处与潜在风险，哺乳期妇女应避免使用或停止哺乳。
- 婴儿使用限制：由于含有苯甲醇，Imcivree 不适用于新生儿或低体重婴儿，可能导致严重甚至致命的不良反应。
不良反应及黑款警告
常见不良反应（发生率≥20%）：
- 皮肤色素沉着增加
- 注射部位反应
- 恶心
- 头痛
- 腹泻
- 腹痛
- 呕吐
- 抑郁
- 自发性勃起（男性）
黑框警告：
目前，Imcivree 的说明书中未设有黑框警告。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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