美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受 cemdisiran 用于治疗全身型重症肌无力 (gMG) 的新药申请 (NDA) 进行优先审评。
Cemdisiran是一种皮下注射的小干扰RNA（siRNA）疗法，可减少肝脏中补体因子5的产生。该新药申请（NDA）的数据来自3期NIMBLE试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05070858 ），该试验评估了cemdisiran单药治疗或与补体抑制剂pozelimab联合治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性症状性重症肌无力（gMG）患者的疗效。
研究参与者（N=284）被随机分配到以下4个组中的1个：单独使用cemdisiran组、cemdisiran联合pozelimab组、单独使用pozelimab组或安慰剂组。主要终点是第24周时重症肌无力日常生活活动能力量表（MG-ADL）总分较基线的变化。MG-ADL总分范围为0至24分，分数越高表示功能障碍和残疾程度越严重。
研究结果显示，与安慰剂相比，使用西地西兰治疗可显著改善MG-ADL总评分。经安慰剂校正后的治疗差异，西地西兰单药治疗为-2.30（ P = 0.0005） ，西地西兰联合泊泽利单抗治疗为-1.7（ P = 0.0086）。
试验期间报告的最常见不良事件是上呼吸道感染，在西美沙酮单药治疗组和安慰剂组中的发生率相似（分别为 12% 和 11%）。虽然补体抑制剂可能会增加患者对严重脑膜炎球菌感染的易感性，但在 NIMBLE 研究的双盲期内未报告任何此类病例。
FDA 预计将于 2026 年 11 月做出监管决定。如果获得批准，cemdisiran 将成为首个用于治疗重症肌无力的 siRNA 疗法，每年可皮下注射 4 次。
参考来源：Cemdisiran regulatory submissions accepted for review by FDA and EMA for the treatment of generalized myasthenia gravis (gMG).
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