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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受重新提交的补充新药申请 (sNDA)，该申请涉及用于治疗 4 至 11 岁患有活化磷脂酰肌醇 3-激酶δ综合征 (APDS) 的儿童，APDS 是一种罕见的原发性免疫缺陷。

Leniolisib 是一种口服小分子 PI3Kδ 抑制剂，目前以商品名Joenja®

获批用于治疗 12 岁及以上患者的 APDS。最初的补充新药申请 (sNDA)包含了一项单臂 3 期研究的数据（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT05438407），该研究表明，在 4 至 11 岁患有 APDS 的儿科患者中，Leniolisib 在所有研究剂量水平下均能减轻淋巴结肿大并增加幼稚 B 细胞数量。

1月下旬，Pharming Group收到FDA的完整回复函（CRL），函中指出，虽然该研究达到了预期的疗效终点，但对于体重较轻的儿童患者可能存在的药物暴露不足问题仍存在担忧。FDA要求提供更多儿童药代动力学数据，以重新评估拟定的剂量，并验证体重较轻的儿童能否达到与成人和青少年相当的药物暴露水平。 

在3月份与FDA举行A类会议后，该申请范围缩小至仅寻求批准用于体重27公斤及以上的儿科患者，剂量为每日两次，每次40毫克或50毫克。针对体重低于27公斤的儿童，计划于2026年下半年提交另一份补充新药申请（sNDA）。

CRL还指出生产批次检测中使用的分析方法存在问题。公司在重新提交的补充保密协议中提供了补充数据，以解决这一问题。 

“我们很高兴FDA接受了我们的重新提交申请，这使我们距离让Joenja惠及患有APDS的年轻患者又近了一步，”Pharming首席执行官Fabrice Chouraqui表示。“我们期待继续与FDA合作，帮助Joenja尽快惠及更广泛的儿科APDS患者群体。”

新的处方药用户收费法案的目标日期定为 2026 年 10 月 24 日。如果获得批准，Joenja 将成为首个获批用于治疗 APDS 儿童的疗法。

参考来源：Pharming announces US FDA acceptance of sNDA resubmission for Joenja® (leniolisib) to treat children aged 4 to 11 years with APDS.

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