土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予治疗亚历山大病的药物 zilganersen 的新药申请 (NDA) 优先审评资格。

亚历山大病是一种进行性且通常致命的遗传性疾病，会影响中枢神经系统。它是由胶质纤维酸性蛋白（GFAP）基因突变引起的。突变导致星形胶质细胞中GFAP蛋白的积累，进而引起进行性神经功能恶化。Zilganersen是一种在研的反义寡核苷酸，旨在抑制GFAP的过度产生。

该新药申请（NDA）的数据来自一项1-3期临床研究（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT04849741），该研究纳入了54名亚历山大病患者（年龄1.5至53岁），其中大多数为儿童。患者按2:1的比例随机分配接受zilganersen或安慰剂治疗，每12周一次，为期60周的双盲治疗。 

研究结果显示，该研究达到了主要终点，在第61周时，与安慰剂组相比，接受50毫克齐尔加纳森治疗的患者在10米步行测试中表现出功能性活动能力的改善（平均差异为33.3%；P = 0.0412）。该试验的更多数据将在2026年美国神经病学学会年会上公布。

该申请已根据《处方药用户收费法案》设定了2026年9月22日的目标审批日期。如果获得批准，zilganersen将成为首个用于治疗亚历山大病的疾病修饰疗法。

参考来源：Ionis announces zilganersen New Drug Application for Alexander disease (AxD) accepted by FDA for Priority Review.

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