土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局（FDA）批准Brinsupri ™（brensocatib）用于治疗成人和12岁及以上儿童患者的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）。

布伦索卡提布是一种口服可逆性二肽基肽酶1 (DPP1) 抑制剂，DPP1 是一种负责激活促炎性中性粒细胞丝氨酸蛋白酶 (NSP) 的酶。通过抑制 DPP1，布伦索卡提布可降低 NSP 的活性，而 NSP 是 NCFB 患者慢性气道炎症的关键驱动因素。

此项批准基于52周3期ASPEN试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04594369）和24周2期WILLOW试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03218917 ）的数据。所有成年参与者在筛选前12个月内均有确诊NCFB病史，且至少有2次肺部症状加重的记录。ASPEN试验中的儿科参与者在过去12个月内至少有1次肺部症状加重。

在ASPEN试验中，研究参与者（1680名成人和41名儿童患者）被随机分配接受每日一次口服布伦索卡提布10毫克（n=538）、布伦索卡提布25毫克（n=575）或安慰剂（n=563）治疗。主要终点是52周治疗期间肺部疾病加重的年发生率。

肺部症状加重定义为 48 小时内以下主要症状中的 3 种或以上恶化：咳嗽加剧、痰量增加或痰液稠度改变、痰液脓性增加、呼吸困难加重、运动耐受力下降、疲劳和/或不适、咯血，导致需要开抗生素处方。

研究结果显示，与安慰剂组相比，10mg 和 25mg 剂量的 brensocatib 治疗分别使肺部疾病年发作率降低了 21.1%（风险比 [RR]，0.79 [95% CI, 0.68-0.92]）和 19.4%（风险比 [RR]，0.81 [95% CI, 0.69-0.94]）。两种剂量的 brensocatib 均显著延长首次发作时间（10mg：风险比 [HR]，0.81 [95% CI, 0.70-0.95]）； 25mg：HR，0.83 [95% CI，0.70-0.97]）并且增加了维持无发作的可能性（10mg：优势比 [OR]，1.41 [95% CI，1.11-1.81]；25mg：OR，1.40 [95% CI，1.10-1.79]）。

接受 Brensocatib 25mg 治疗的患者的肺功能下降（以使用支气管扩张剂后 1 秒用力呼气量衡量）在第 52 周也显著减少（与安慰剂相比差异为 38 毫升 [95% CI, 11-65]）。

在 WILLOW 试验中，256 名成人被随机分配接受每日一次口服布伦索卡提布 10 毫克 (n=82)、布伦索卡提布 25 毫克 (n=87) 或安慰剂 (n=87)。与安慰剂组相比，布伦索卡提布 10 毫克 (HR, 0.58 [95% CI, 0.35-0.95]) 和布伦索卡提布 25 毫克 (HR, 0.62 [95% CI, 0.38-0.99]) 治疗的患者首次肺部症状恶化的时间（主要终点）更长。

布伦索卡替最常见的报告不良反应包括上呼吸道感染、头痛、皮疹、皮肤干燥、角化过度和高血压。处方信息还包含与牙龈和牙周不良反应相关的警告和注意事项。接受布伦索卡替的患者应避免使用活疫苗。

Brinsupri 有两种规格：10 毫克和 25 毫克。该产品可通过全面的专科药房网络购买。

“此次FDA的批准代表着我们治疗非囊性纤维化支气管扩张症的治疗方式可能出现范式转变，”纽约大学格罗斯曼医学院肺科、重症监护和睡眠医学Fiona and Stanley Druckenmiller教授、纽约大学朗格尼健康中心支气管扩张症和非囊性纤维化（NTM）项目主任、ASPEN研究员Doreen Addrizzo-Harris医学博士、FCCP表示。“这是我们首次拥有一种直接针对中性粒细胞炎症并解决支气管扩张症恶化根本原因的治疗方法。”

参考来源：FDA approves Brinsupri™ (brensocatib) as the first and only treatment for non-cystic fibrosis bronchiectasis, a serious, chronic lung disease.

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