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Xermelo（特罗司他乙酯）的特殊之处在于其作为‌全球首个且唯一获批的色氨酸羟化酶抑制剂‌，通过精准靶向类癌综合征腹泻的核心机制——血清素过度生成，显著改善患者症状并填补治疗空白。

以下是其核心优势与特点的详细分析：

1. 独特的作用机制：直接阻断血清素合成‌

靶向色氨酸羟化酶（TPH）‌：Xermelo的活性代谢物（Telotristat）可抑制TPH——血清素生物合成的关键限速酶。类癌综合征患者因肿瘤过度分泌血清素，导致腹泻、腹痛等症状，而Xermelo通过减少外周血清素生成，从根源上缓解腹泻。

体外活性优势‌：Telotristat对TPH的抑制效力是特罗司他乙酯的29倍，确保高效阻断血清素合成。

2. 填补临床治疗空白：联合SSA实现协同增效‌

适应症定位‌：专为‌生长抑素类似物（SSA）单药控制不佳的成人类癌综合征腹泻‌设计。SSA（如奥曲肽）虽能抑制部分激素分泌，但对血清素调控有限，Xermelo的加入可进一步降低腹泻频率。

联合用药方案‌：

剂量‌：每次250mg，每日3次，随餐服用。

用药顺序‌：若需联用短效奥曲肽，需在服用Xermelo后至少30分钟给药，以避免药代动力学冲突。

临床证据‌：

一项12周安慰剂对照试验显示，Xermelo使患者日排便次数显著减少，44%的患者肠运动频率降低≥30%。

长期延展研究（36周）证实其持续疗效，且安全性可控。

3. 安全性与耐受性：风险可控，需警惕便秘‌

常见不良反应‌（发生率≥5%）：

消化系统‌：恶心、食欲减退、胃肠胀气、便秘（需重点监测）。

全身反应‌：头痛、发热、外周水肿。

实验室异常‌：γ-谷氨酰转移酶（GGT）升高。

严重风险警示‌：

便秘管理‌：若出现严重便秘或持续性腹痛，需立即停药，以防肠梗阻或肠穿孔（尤其每日排便<4次的患者风险更高）。

肝功能监测‌：中重度肝功能不全者不推荐使用，用药首月需定期监测肝功能。

4. 特殊人群用药考量‌

妊娠与哺乳期‌：

妊娠‌：动物实验显示高剂量可能导致胚胎毒性，人类数据有限，需权衡利弊。

哺乳期‌：尚无明确证据表明药物可分泌至乳汁，但需监测婴儿便秘情况。

老年患者‌：65岁及以上患者安全性与年轻人无显著差异，但需关注个体敏感性。

儿科患者‌：安全性和有效性尚未确立。

5. 药物相互作用：需调整合并用药剂量‌

CYP3A4/CYP2B6底物‌（如咪达唑仑、安非他酮）：Xermelo可能降低其疗效，需监测并考虑增加剂量。

短效奥曲肽‌：联用时需间隔至少30分钟，以避免药代动力学冲突。

6. 全球获批与市场认可‌

监管批准‌：

美国FDA‌（2017年）：批准用于SSA控制不佳的成人类癌综合征腹泻。

欧盟EMA‌：批准在28个成员国销售，进一步扩大其临床应用。

临床价值‌：作为首个针对血清素合成途径的靶向药物，Xermelo为类癌综合征腹泻患者提供了新的治疗选择，显著改善生活质量。

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