以下是关于药物Zokinvy（通用名：Lonafarnib）的综合信息整理：
一、核心用途与适应症
治疗早衰综合征
适用于12个月及以上、经基因确诊的哈钦森-吉尔福德早衰综合征（HGPS）患者，该病发病率约两千万分之一，患者平均寿命约15岁。
用于处理缺陷型早衰样核纤层蛋白病（PL）：包括杂合性LMNA突变导致的早衰蛋白积累或ZMPSTE24基因突变患者。
作用机制
作为首创法尼基转移酶抑制剂（FTI），通过阻断异常蛋白（前层蛋白A）的法尼基化，减少其在细胞核内的积累，延缓疾病进展。
、生存获益
临床试验显示：Zokinvy将早衰症患者死亡率降低60%，平均生存期延长2.5年（未经治疗患者平均死亡年龄14.5岁）。
部分患者已持续用药超过10年。
局限性
仅对特定基因突变导致的早衰症有效，对其他早衰综合征无效。
三、用法与用量
给药方案
起始剂量：115 mg/m²，每日两次随餐服用（体表面积需≥0.39 m²）。
维持剂量：治疗4个月后增至150 mg/m²，每日两次随餐服用。
漏服处理：若距下次服药>8小时需补服，否则跳过。
剂型
提供50mg（黄色胶囊）和75mg（浅橙色胶囊）两种规格，需整粒吞服或与橙汁混合。
四、价格与市场地位
定价高昂
以50mg胶囊717美元计算，月费用约8.6万美元，年治疗费用达103.2万美元，位列全球最昂贵药物第二位。
远超普通孤儿药价格水平（2023年全球最贵药物TOP10中未再上榜）。
批准情况
全球首个早衰症治疗药物，2020年11月获美国FDA批准；
2022年10月在德国上市；2024年4月获欧洲药品管理局（EMA）批准。
五、不良反应与禁忌
常见副作用：胃肠道反应（呕吐、腹泻、恶心），多为轻度至中度。
禁忌症：对成分过敏者禁用，具体禁忌未完全披露。
如需进一步医学指导，建议咨询专业医疗机构或访问欧洲药品管理局EMA获取官方文件。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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