土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已加速批准 Forzinity ™ (elamipretide HCl) 用于提高体重至少 30 公斤的 Barth 综合征成人和儿童患者的肌肉力量。

巴特综合征是由tafazzin基因突变引起的，该突变导致心磷脂水平降低，而心磷脂是一种对线粒体功能起重要作用的磷脂。该疾病的特征是心脏异常、肌肉无力、反复感染和生长迟缓。Elamipretide是一种细胞通透性肽化合物，旨在通过靶向作用于线粒体内膜，与心磷脂可逆性结合，从而改善线粒体功能。

Forzinity 的获批基于一项随机、双盲、安慰剂对照、交叉试验 (TAZPOWER；ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03098797 ) 的数据，该试验纳入了 12 名经基因确诊的 Barth 综合征患者（年龄≥12 岁，体重>30 公斤）。研究参与者被随机分配接受 elamipretide 40 毫克皮下注射，每日一次，共 12 周，或接受安慰剂治疗，随后进行 4 周的洗脱期，然后在另一组继续治疗 12 周。

研究结果显示，与安慰剂相比，使用埃拉米普利肽治疗并未显著改善 6 分钟步行测试中的步行距离和 Barth 综合征评估中的总体疲劳评分（主要终点）。

虽然在随机试验期间未观察到膝关节伸肌肌力增加，但在开放标签延长期内观察到了改善。在参与随机试验的12名患者中，10名进入延长期，其中8名患者参与了第168周（第168周时肌力[牛顿]相对于基线的中位变化量：63[最小变化量，最大变化量：38，78]）。

治疗中最常见的不良事件是注射部位反应。接受 Forzinity 治疗的患者中也观察到了过敏反应。

Forzinity 的获批仅限于体重至少 30 公斤的患者。Stealth BioTherapeutics 计划收集更多数据，供 FDA 审查其在体重低于 30 公斤儿童中的使用情况，以扩大其适应症。在此期间，体重低于 30 公斤的患者将继续通过扩大可及性计划或在需要紧急使用时获得该药物。

Forzinity 以 280mg/3.5mL（80mg/mL）的注射液形式供应，装于单次患者用药瓶中。该溶液含有防腐剂苯甲醇，不可用于新生儿。该公司正在努力向 FDA 提供相关数据，以允许在新生儿中使用不含防腐剂的配方。

对于体重至少30公斤的患者，建议剂量为40毫克，皮下注射，每日一次。肾功能不全的成人可能需要调整剂量。Forzinity可由接受过相关药瓶准备培训的成年患者或护理人员给药。

Forzinity 的持续批准取决于确认性试验中临床益处的验证和描述。

参考来源：Stealth BioTherapeutics announces FDA accelerated approval of Forzinity™ (elamipretide HCl), the first therapy for progressive and life-limiting ultra-rare genetic disease Barth syndrome. News release.

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