MacTel 是一种罕见的进行性眼部疾病，会影响黄斑并导致中央视力逐渐恶化。 Encelto 是一种同种异体微囊化细胞基因疗法，旨在通过眼部植入物持续输送睫状神经营养因子 (CNTF)（一种促
MacTel 是一种罕见的进行性眼部疾病，会影响黄斑并导致中央视力逐渐恶化。
Encelto 是一种同种异体微囊化细胞基因疗法，旨在通过眼部植入物持续输送睫状神经营养因子 (CNTF)（一种促进视网膜存活和光感受器维持的蛋白质），从而减缓 MacTel 患者的视网膜变性。
此项批准得到了两项重复性 3 期试验 NTMT-03-A 和 NTMT-03-B的数据支持，这两项试验比较了 revakinagene taroretcel 与假植入物在 MacTel 患者中的安全性和有效性。
在这两项试验中，主要终点都是从基线到第 24 个月椭圆体区 (EZ) 面积损失的变化率。研究结果显示，与假手术治疗相比，revakinagene taroretcel 治疗在统计学上显着减缓了 NTMT-03-A 中黄斑光感受器的损失 56.4%（P <.0001），在 NTMT-03-B 中黄斑光感受器的损失29.2%（P =.021）。
治疗中报告的最常见不良反应是：
结膜出血、暗适应延迟、异物感、眼痛、缝合相关并发症、瞳孔缩小、结膜充血、眼瘙痒、眼部不适、玻璃体出血、视力模糊、头痛、眼干、眼刺激、白内障进展或形成、玻璃体漂浮物、严重视力丧失、眼分泌物、前房细胞、虹膜睫状体炎。
Encelto 禁用于患有眼部或眼周感染的患者以及已知对内皮血清游离培养基 (Endo-SFM) 过敏的患者。
Encelto 为单剂量植入剂，内含 20 万至 44 万个表达重组人 CNTF 的同种异体视网膜色素上皮细胞。该药物由合格的眼科医生在手术过程中进行玻璃体内植入。
该产品预计将于 2025 年 6 月开始上市。
参考来源：
Neurotech’s Encelto™ (revakinagene taroretcel-lwey) approved by the FDA for the treatment of macular telangiectasia type 2 (MacTel). News release Neurotech Pharmaceuticals. March 6, 2025.
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(责任编辑：登越药业)
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