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英文名： valoctocogene roxaparvovec-rvox 研发公司： BioMarin Pharmaceutical Inc. 适用症： 治疗成人重度Ａ型血友病 型号规格： 8mL 【适应症】 Roctavian适用于治疗成人重度Ａ型血友病（先天性因子

英文名：valoctocogene roxaparvovec-rvox
研发公司：BioMarin Pharmaceutical Inc.
适用症：治疗成人重度Ａ型血友病
型号规格：8mL

【适应症】

Roctavian适用于治疗成人重度Ａ型血友病（先天性因子VIII(FVIII)缺乏且FVIII活性<1 IU/dL），且经FDA批准的检验未检测到腺相关病毒血清型5(AAV5)抗体。

【推荐剂量和给药方法】

一、用药说明

仅供一次性单剂量静脉注射使用。Roctavian治疗应在血友病和/或出血性疾病治疗经验丰富的医生的监督下进行。

二、用药剂量

Roctavian的推荐剂量为每千克体重6×1013载体基因组(vg/kg )，以单次静脉输注给药。使用输液泵以1ml/分钟的速度给药Roctavian，可以每30分钟增加1ml/分钟，最大速度为4ml/分钟。

【禁忌症】

Roctavian禁用于患有活动性感染(急性或未控制的慢性)、已知明显肝纤维化(3或4期)或肝硬化且已知对甘露醇过敏的患者。

【用法用量】

治疗应在血友病和/或出血性疾病治疗经验丰富的医生的监督下开始，本药品应在人员和设备可立即用于治疗输液相关反应的环境中使用

ROCTAVIAN仅适用于经验证试验证明缺乏抗AAV5抗体的患者

【贮存方法】

储存和运输在零下60℃冷冻。储存在原纸箱，以避光。直立存储。

【适用人群】

成人。儿童、孕妇及老人请在医师指导下使用。

【药物相互作用】

与其他药品的相互作用及其他形式的相互作用

【不良反应】

最常见的不良反应(发生率≥ 5%)是恶心、疲劳、头痛、输液相关反应、呕吐和腹痛。最常见的实验室异常是丙氨酸转氨酶(ALT)、天冬氨酸转氨酶(AST)、乳酸脱氢酶(LDH)、肌酸激酶(CPK)、第八因子活性水平、γ-谷氨酰转移酶(GGT)和胆红素高于正常水平(ULN)。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。​​​​如有需要可以咨询一下香港登越药业，专业提供各类进出口服务。

(责任编辑：登越药业)